Abbildung: Funktionsweise des CRISPR/Cas9 Systems zur Veränderung der DNA im Zellkern. Ein RNA-Molekül (guide RNA) führt die Nuklease Cas9 zu einer spezifischen Stelle im Genom, an der Cas9 beide DNA-Stränge (Doppelstrangbrüche) schneidet. Der Reparaturmechanismus der Zelle repariert die DNA wobei eine zielgerichtete Mutation eingesetzt wird. Durch die Zugabe eines DNA Strangs lassen sich auch zielgerichtet Gene verändern und reparieren.